Prof. dr Anđelka Stojković1,2, Vesna Veličković1, Andrijana Kostić1, Katarina Ćuković Prokić1, Jelena Balović1, Katerina Dajić1
1Univerzitetski klinički centar, Klinika za pedijatriju, Kragujevac, Srbija
2Univerziteta u Kragujevcu, Srbija, Fakultet medicinskih nauka, Katedra za pedijatriju
Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) je visoko efeikasna modulatorna terapija odobrena za decu stariju od 6 godina i obolelu od cistićne fibroze (CF), koja su nosioci makar jednog alela deltaF508 ili druge senzitivne mutacije na lek. Defekt transmembranskog regulatornog proteina praćen je patološkim jonskim transportom i dehidracijom mukusnog pokrova epitela u svim organima, što je izvanredna podloga za recidivantne infekcije i inflamaciju koja vodi u anatomsko remodelovanje. Posledice ovih patoloških promena su između ostalih nazalna polipoza i bronhiektazije. ELX/TEZ/IVA je efikasna kombinacija korektora i potencijatora čime se pobošljavaju simptomi unutar 3 meseca lečenja i kvalitet života unutar 6 meseci lečenja. ELX/TEZ/IVA dovodi do regresije nazalne polipoze, poboljšava nazalni endoskopski nalaz i skener sinusa, sprečava dalji razvoj bronhiektazija, poboljšava plućnu i gastrointestinalnu funkciju, doprinosi boljoj kontroli insulinemije i dijabetes melitusa u dece starije od uzrasta 12 godina. Ipak, deficijencija vitamina D se održava duže od 12 meseci.
